国家卫健委发布关于印发生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）的通知

随着生物医学技术的飞速发展，基因编辑、细胞治疗等新技术不断涌现，为许多传统治疗手段难以解决的疾病带来了新的希望。然而，这些技术迭代速度快、创新性强、个性化程度高，如何界定它们与药品、医疗器械的边界，成为行业管理的一大难题。

《指导原则》的出台，正是为了贯彻落实《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号）有关规定，明晰部门管理边界，同时为产业发展留出创新空间。

1. 统筹发展与安全

在促进产业发展的同时守好安全底线，聚焦于难以开发为医疗器械、尚未或难以开发为药品的生物医学新技术。

2. 以患者需求为导向

为尚无有效治疗手段的疾病提供新的治疗方向，特别是罕见病、儿童疾病等领域。

3. 考虑不同阶段特点

对处于临床研究早期阶段和后期转化应用阶段的新技术，采用不同界定方式。

4.注重部门协同

与现有的药品、医疗器械管理体系实现“错位发展”与功能互补。

对于处于早期阶段的生物医学新技术，国家卫生健康委将组织制定 《生物医学新技术临床研究备案指导清单》 （简称《备案指导清单》），供临床研究机构自主参照界定。

纳入清单需满足5项原则：

• ✅ 技术合法合规

• ✅ 医学目的明确

• ✅ 机制原理清晰（作用层次在分子、细胞水平）

• ✅ 前期基础充分（已完成必要非临床研究）

• ✅ 未应用于临床（国内首创）

动态调整机制：

• 增加调入：机构可随时提出建议，经专家论证后纳入

• 删减调出：技术被禁、存在重大伦理安全问题，或已有同类药品、器械获批上市时，将调出清单

《指导原则》明确了两类可以作为生物医学新技术申请临床转化应用的情形：

第一类： 个性化程度高，且尚无同类机制原理的药品获得上市许可或已启动确证性临床试验

第二类： 用于治疗罕见病，且尚无同类机制原理、相同适应症的药品获得上市许可或已启动确证性临床试验

⚠️ 特别注意：符合《医疗器械监督管理条例》定义的，必须按医疗器械法规注册，不能申请生物医学新技术临床转化应用。

对科研机构： 明确了备案路径和管理要求，提高了备案效率，为创新研究提供了制度保障。

对患者： 为疑难杂症、罕见病患者提供了更多治疗选择，加速新技术从概念走向临床验证。

对产业： 有助于构建多元化、有活力的创新生态，推动产学研医深度融合。

有业内专家指出，这一《指导原则》最大的亮点在于“错位发展”的思路——不替代现有的药品、器械管理体系，而是填补空白、补充功能，为那些难以按照传统药品或器械路径发展的新技术开辟了一条新路。

同时，动态调整机制的设计也很巧妙，既能及时纳入有潜力的新技术，又能避免重复研究和资源浪费。

根据文件，国家卫生健康委将：

• 尽快组织制定《备案指导清单》

• 制定新增调入技术的临床研究备案指引

• 另行制定临床转化应用申请的具体要求、程序和评审细则